干細胞技術(shù)：快車道上還需系好標準“安全帶”

目前，干細胞技術(shù)已經(jīng)成為生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的熱點，是最具有轉(zhuǎn)化前景的研究領(lǐng)域之一。干細胞有什么作用？如何推動我國干細胞研究和應(yīng)用的規(guī)范化、標準化？

日前，我國首個人源干細胞國家標準《生物樣本庫多能干細胞管理技術(shù)規(guī)范》（GB/T 42466-2023）（以下簡稱《規(guī)范》）正式發(fā)布?！兑?guī)范》涵蓋了干細胞采集和接收、復(fù)蘇和培養(yǎng)、冷凍與儲存、質(zhì)量控制等方面。這一國家標準的發(fā)布，標志著我國在干細胞樣本庫管理上有了標準技術(shù)支撐，對于干細胞技術(shù)的發(fā)展具有重要意義，也為干細胞領(lǐng)域后續(xù)相關(guān)標準的制定提供了先行示范。

“萬能細胞”有何作用

“干細胞是一種具有自我復(fù)制和多向分化潛能的細胞，可以參與細胞替代和組織再生。”中國科學(xué)院院士、金鳳實驗室主任、中國干細胞與再生醫(yī)學(xué)協(xié)同創(chuàng)新平臺理事長卞修武說，干細胞又被稱為“萬能細胞”。

干細胞的兩種特性就像孫悟空的兩樣本領(lǐng)。第一種就是一根毫毛一吹，就會變成另外一只一模一樣的猴子——干細胞具有相似的復(fù)制和再生能力，可以制造出與自身相同的細胞；第二種就是“七十二變”，干細胞可以改變自己的形態(tài)，分化成其他組織細胞。

根據(jù)細胞來源不同，干細胞可以分為胚胎干細胞、誘導(dǎo)多能干細胞和成體干細胞。干細胞在人體中一直存在，不過分化能力會隨年齡增大而減弱。

“我們的身體里有很多的干細胞，它們可以幫助我們的身體保持健康。在這個過程中，干細胞會一直成長，然后成熟、被替換。”卞修武表示。干細胞技術(shù)的研究與應(yīng)用能幫助人類探索生命的奧秘，同時也對諸多疾病的治療、新型藥物的研發(fā)篩選等具有重要意義。

干細胞在臨床上有很大的應(yīng)用價值，不過并不代表干細胞可以解決所有的問題。卞修武表示，現(xiàn)在有些疾病的病因并不明確，此外，目前對干細胞的研究還不夠深入。不同的疾病、不同的個體、不同的器官，所需要的干細胞也不同。

研究應(yīng)用亟須建立統(tǒng)一標準

目前，干細胞研究是生命科學(xué)領(lǐng)域的前沿和熱點。我國的細胞治療發(fā)展時間較短，但勁頭十足。近年來，北京、上海、天津、深圳等地都在大力發(fā)展細胞治療產(chǎn)業(yè)。2022年，上海推出《上海市促進細胞治療科技創(chuàng)新與產(chǎn)業(yè)發(fā)展行動方案（2022—2024年）》，提出力爭到2024年上海細胞治療產(chǎn)業(yè)規(guī)模達到100億元；同年，深圳接連發(fā)布扶持生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展的文件，將重點支持包括細胞治療藥物在內(nèi)的產(chǎn)業(yè)集群高質(zhì)量發(fā)展。

目前，我國干細胞產(chǎn)業(yè)鏈分為上中下游三個部分。處于上游的主要是干細胞采集與存儲企業(yè)；中游是干細胞增殖與藥物研發(fā)企業(yè)，主要從事技術(shù)研發(fā)工作；下游由開展干細胞醫(yī)療的機構(gòu)組成，以三甲醫(yī)院為主。

目前臨床上應(yīng)用成熟的干細胞治療疾病的方法，主要有應(yīng)用造血干細胞移植治療血液系統(tǒng)疾病，其余的干細胞治療方法還處于從臨床前研究向臨床試驗和應(yīng)用轉(zhuǎn)化階段。

“作為臨床醫(yī)生，我最關(guān)心的四個字是‘安全有效’。”中國科學(xué)院院士、首都醫(yī)科大學(xué)健康醫(yī)療大數(shù)據(jù)國家研究院院長王松靈表示，有了統(tǒng)一的干細胞標準，才能確保干細胞領(lǐng)域的新技術(shù)、新產(chǎn)品應(yīng)用在患者身上時是安全有效的，藥物質(zhì)量是恒定的，是遵循了相關(guān)規(guī)定、目標、條件產(chǎn)出的，避免對患者造成不良影響。

據(jù)了解，干細胞以及所屬的細胞制品由于其異質(zhì)性、活性變化等特殊屬性，長期以來一直不被認為屬于藥物，在臨床應(yīng)用上更是被認為難以規(guī)?；瘧?yīng)用。

中國醫(yī)藥生物技術(shù)協(xié)會副理事長吳朝暉表示，由于來源不一、類型多樣、功能復(fù)雜，干細胞在制備工藝、質(zhì)控手段、應(yīng)用方式、適應(yīng)癥選擇等方面差異較大，亟須建立統(tǒng)一標準，促進臨床研究和臨床試驗更好發(fā)展。

標準制定是產(chǎn)業(yè)發(fā)展的基本保證

對于干細胞等新興領(lǐng)域而言，技術(shù)發(fā)展往往比標準制定“快一步”。為減少監(jiān)管空白，我國鼓勵具備相應(yīng)能力的學(xué)會、協(xié)會、商會、聯(lián)合會等社會組織和產(chǎn)業(yè)技術(shù)聯(lián)盟，協(xié)調(diào)相關(guān)經(jīng)營主體，共同制定滿足市場和創(chuàng)新需要的標準，增加標準的有效供給。

“對于干細胞這一新興領(lǐng)域，我們已擁有了團體標準和國際標準，目前缺少的就是國家標準。”中國細胞生物學(xué)會標準工作委員會主任、中國干細胞與再生醫(yī)學(xué)協(xié)同創(chuàng)新平臺標準工作組組長趙同標認為，“干細胞標準化的建設(shè)在我國干細胞轉(zhuǎn)化研究和應(yīng)用的規(guī)范化方面起著重要作用。”

卞修武院士表示，此次發(fā)布的國家標準，一方面是讓科研人員和老百姓了解到干細胞領(lǐng)域需要標準，干細胞技術(shù)并不是可以任意使用的；另一方面是讓研發(fā)機構(gòu)能主動對照標準去建設(shè)平臺和利用干細胞，保證干細胞技術(shù)安全有效。

“標準讓研究和應(yīng)用有所參考，也是產(chǎn)業(yè)發(fā)展的基本保證。”中國科學(xué)院院士、昆明理工大學(xué)靈長類轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究院院長季維智表示，當(dāng)前，干細胞領(lǐng)域的標準制定還面臨很大挑戰(zhàn)。但隨著干細胞理論和技術(shù)研究的深入，相信會有更多新的標準出來，而現(xiàn)有的標準也將進一步完善，從而更好地推動這一前沿領(lǐng)域發(fā)展。（記者 雍黎）